The Journal of pediatrics · 2020
Subacute Liver Failure Following Gene Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy Type 1.
Клинический случайПоддержка службы здравоохранения СШАСтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Feldman Amy G, Parsons Julie A, Dutmer Cullen M, Veerapandiyan Aravindhan, Hafberg Einar, Maloney Nolan, Mack Cara L
Аннотация
Spinal muscular atrophy is a neurodegenerative disease resulting from irreversible loss of anterior horn cells owing to biallelic deletions/mutations in the survival motor neuron (SMN) 1 gene. Gene replacement therapy using an adeno-associated virus vector containing the SMN gene was approved by the US Food and Drug Administration in May 2019. We report 2 cases of transient, drug-induced liver failure after this therapy.