MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.scr.2026.104018

Медицинская библиотека · Stem cell research · 2026

Generation of two LGMDR4 patients derived induced pluripotent stem cell line carrying the SGCB frameshift mutation (p.Gly129_Arg130insGlnTer).

Villa Chiara, Martineau Laurie, Bellenfant Sabrina, Gros-Louis François, Farini Andrea, Torrente Yvan

СтатьяПеревод в очереди

Аннотация

Limb-Girdle Muscular Dystrophy Recessive type 4 (LGMDR4) is an autosomal recessive disorder caused by mutations in the SGCB gene and characterized by progressive proximal muscle weakness, often accompanied by respiratory and cardiac involvement. We generated two induced pluripotent stem cell (iPSC) lines from PBMCs of two related LGMDR4 patients carrying an eight-nucleotide duplication (c.377_384dupCAGTAGGA) in exon 3 of SGCB, resulting in a frameshift mutation (p.Gly129_Arg130insGlnTer). The iPSC lines exhibit typical undifferentiated morphology, express key stem cell-associated markers, differentiate into all three germ layers, and maintain a normal karyotype, providing a valuable model for studying disease mechanisms and developing therapies for LGMDR4.

Для цитирования: Villa Chiara, Martineau Laurie, Bellenfant Sabrina, Gros-Louis François, Farini Andrea, Torrente Yvan. Generation of two LGMDR4 patients derived induced pluripotent stem cell line carrying the SGCB frameshift mutation (p.Gly129_Arg130insGlnTer).. Stem cell research. 2026. DOI: 10.1016/j.scr.2026.104018.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.