MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.jpeds.2008.07.004

Медицинская библиотека · The Journal of pediatrics · 2009

Use of enzyme replacement therapy (Laronidase) before hematopoietic stem cell transplantation for mucopolysaccharidosis I: experience in 18 patients.

Wynn Robert F, Mercer Jean, Page Joanne, Carr Trevor F, Jones Simon, Wraith J Edmond

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

We describe the use of enzyme replacement therapy in conjunction with hematopoietic stem cell transplantation in 18 consecutive patients with severe mucopolysaccharidosis type I. The survival and engraftment rate was 89% overall and 93% for the 15 patients who received full-intensity conditioning.

Для цитирования: Wynn Robert F, Mercer Jean, Page Joanne, Carr Trevor F, Jones Simon, Wraith J Edmond. Use of enzyme replacement therapy (Laronidase) before hematopoietic stem cell transplantation for mucopolysaccharidosis I: experience in 18 patients.. The Journal of pediatrics. 2009. DOI: 10.1016/j.jpeds.2008.07.004.

Предметные рубрики MeSH

FemaleHematopoietic Stem Cell TransplantationHumansIduronidaseInfantMaleMucopolysaccharidosis INeoadjuvant TherapySurvival AnalysisTransplantation ConditioningTreatment Outcome
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.