Разработка клинических исследований для оценки как краткосрочной, так и долгосрочной эффективности в дополнение к групповым последовательным испытаниям на безопасность.
Аннотация
В клинических исследованиях таких заболеваний, как ревматоидный артрит, тип 2 В некоторых случаях разработчикам необходимо учитывать соображения безопасности (например, риск сердечно-сосудистого заболевания) на этапе III, с тем чтобы до регистрации было необходимо провести масштабное долгосрочное исследование по вопросам безопасности. В этой статье не содержится каких-либо исследований с участием людей или животных, проведенных кем-либо из авторов. Стремясь к возможному утверждению нормативных положений с помощью одного подтверждающего исследования, авторы предлагают проект, в котором оценивается краткосрочная эффективность (например, знаки или симптомы) и долгосрочная эффективность (например, структура или визуализация), а также безопасность (например, серьезные неблагоприятные сердечные события), для которой проводится групповое последовательное испытание с применением альфа-расходующей функции. Для анализа данных предлагается процедура графического тестирования. Процедура проверки контролирует частоту ошибок первого типа по семейству. Это исследование может быть полностью или частично направлено на достижение краткосрочных целей в области эффективности, долгосрочной эффективности и/или безопасности. Можно получить разрешение рынка с помощью одного подтверждающего исследования, в котором оценивается краткосрочная эффективность, долгосрочная эффективность и безопасность.
Название и аннотация на языке оригинала
Clinical Study Design to Assess Both Short- and Long-term Efficacy in Addition to Group Sequential Test on Safety.
In clinical studies for disorders such as rheumatoid arthritis, type 2 diabetes mellitus, multiple sclerosis, osteoporosis, etc, sometimes the developers need to address safety concerns (eg, cardiovascular risk) in the phase III development, so that a large long-term safety study is needed before registration. This article does not contain any studies with human or animal subjects performed by any of the authors. Aiming for potential regulatory approval with a single confirmatory study, the authors suggest a design that assesses short-term efficacy (eg, signs or symptoms) and long-term efficacy (eg, structure or imaging), as well as safety (eg, major adverse cardiac events), for which a group sequential test is performed applying an alpha spending function. A graphical testing procedure is suggested for the data analysis. The testing procedure controls the family-wise type I error rate. The study may reach all or part of short-term efficacy, long-term efficacy, and/or safety objectives. It is possible to get market approval with a single confirmatory study that assesses short-term efficacy, long-term efficacy, and safety.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.