MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.ymgmr.2022.100896

Медицинская библиотека · Molecular genetics and metabolism reports · 2022

Benefit of 5 years of enzyme replacement therapy in advanced late onset Pompe. A case report of misdiagnosis for three decades with acute respiratory failure at presentation.

Maharaj Mandat, Skidmore David L, Croul Sidney E, Brake David J, Lochmuller Hanns

Клинический случайСтатьяПеревод в очереди

Аннотация

We report on a 57 year old female patient who presented in acute respiratory failure with severe generalized weakness. She was previously misdiagnosed for over three decades as polymyositis. She was treated with enzyme replacement therapy (ERT) for over five years, after being diagnosed with late onset Pompe Disease (LOPD). She returned to independent living with the use of non invasive ventilation at nights. ERT should be considered in the management of patients with advanced LOPD and the effects of ERT closely monitored.

Для цитирования: Maharaj Mandat, Skidmore David L, Croul Sidney E, Brake David J, Lochmuller Hanns. Benefit of 5 years of enzyme replacement therapy in advanced late onset Pompe. A case report of misdiagnosis for three decades with acute respiratory failure at presentation.. Molecular genetics and metabolism reports. 2022. DOI: 10.1016/j.ymgmr.2022.100896.
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.