MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.scr.2024.103367

Медицинская библиотека · Stem cell research · 2024

An iPSC line (FINi003-A) from a male with late-onset developmental and epileptic encephalopathy caused by a heterozygous p.E1211K variant in the SCN2A gene encoding the voltage-gated sodium channel Nav1.2.

Ovchinnikov Dmitry A, Jong Sharon, Cuddy Claire, Dalby Kelly, Devinsky Orrin, Mullen Saul, Maljevic Snezana, Petrou Steve

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

Many developmental and epileptic encephalopathies (DEEs) result from variants in cation channel genes. Using mRNA transfection, we generated and characterised an induced pluripotent stem cell (iPSC) line from the fibroblasts of a male late-onset DEE patient carrying a heterozygous missense variant (E1211K) in Nav1.2(SCN2A) protein. The iPSC line displays features characteristic of the human iPSCs, colony morphology and expression of pluripotency-associated marker genes, ability to produce derivatives of all three embryonic germ layers, and normal karyotype without SNP array-detectable abnormalities. We anticipate that this iPSC line will aid in the modelling and development of precision therapies for this debilitating condition.

Для цитирования: Ovchinnikov Dmitry A, Jong Sharon, Cuddy Claire, Dalby Kelly, Devinsky Orrin, Mullen Saul, Maljevic Snezana, Petrou Steve. An iPSC line (FINi003-A) from a male with late-onset developmental and epileptic encephalopathy caused by a heterozygous p.E1211K variant in the SCN2A gene encoding the voltage-gated sodium channel Nav1.2.. Stem cell research. 2024. DOI: 10.1016/j.scr.2024.103367.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.