Терапевтическая острая периодическая гипоксия скромно улучшает дыхание в болезни Помпе.

Болезнь Помпе - это автосомное нервно-мышечное расстройство, характеризующееся недостатком кислотной α-глюкосидазы (ГАА), фермента, ответственного за лизосомное гликогенное разложение во всех клетках. Депрессивное расстройство является распространенным симптомом у пациентов с помпе, обусловленным слабостью первичных нервно-сосудистых блоков диафрагмы и гениилосса, а также моторных нейронов, которые их изолируют. Единственным утвержденным методом лечения УЛХ является терапия по замене ферментами (ЕРТ) рекомбинантного человека GAA (rhGAA), которая замедляет снижение моторной функции и увеличивает продолжительность жизни. Однако ЭРТ не пересекает мозговой барьер и, таким образом, не в состоянии лечить критические патологии, присутствующие в моторных нейронах, что препятствует долгосрочной эффективности. В настоящем исследовании мы пытались изучить альтернативное лечение пациентов Помпе для улучшения дыхания путем улучшения функции моторных нейронов. Терапевтическая острая периодическая гипоксия (tAIG) — это неинвазивная терапевтическая форма, которая позволила улучшить дыхательную и нереспиративную моторную функцию у пациентов с повреждениями спинного мозга, амиотропическим боковым склерозом, множественным склерозом и инсультом. Здесь мы лечили взрослую Гаа---- мышь с одним недельным протоколом о ТАГГ, а затем два раза в неделю в течение 4 месяцев. Мы сообщаем о трех важнейших выводах: 1) как краткосрочная, так и долгосрочная терапия TAIG скромно улучшает дыхание у мышей Гаа-/-; 2) долгосрочная терапия TAIG-терапия у мышей ВТ умеренно повышает дыбную реакцию; и 3) эти тенденции к улучшению дыхания в Гаа-/- могут быть связаны с изменениями в активации химорефлекса, сокращением кифоза и улучшением параллелизма ацетилхолинных рецепторов и аксонов моторного аксона в диафрагмальной мышце.