Технология ранней стадии лечения лечебной генной терапии для множественных склерозов.

AIMS: Множественный склероз (MS) связан со значительной ранней заболеваемостью, сокращением продолжительности жизни и значительными расходами на здравоохранение и общество. Главная цель этого исследования заключается в оценке на раннем этапе затратоэффективного потенциала новой генной терапии (IMMUTOL) для MS в сравнении с нынешними последовательности высокоэффективного лечения. Вторичная цель заключается в изучении пороговых значений цен на основе стоимости в соответствии с нидерландскими экономическими руководящими принципами в области здравоохранения. МЕТОДЫ: Используя модель микросимулирования ErasmusMC/imTA MS, мы сравнили генную терапию IMMUTOL с различными последовательности высокоэффективных и результирующих заболеваний. В ходе анализа рассматривались перспективы на протяжении всей жизни, социальные перспективы и перспективы в области здравоохранения, а также неопределенность на основе вероятностного анализа чувствительности. Сценарии генной терапии IMMUTOL варьировались в зависимости от параметров эффективности (сокращение числа рецидивов и инвалидности) и негативных профилей событий. Предположения в отношении расходов включали прогнозируемую динамику рынка, включая будущие сокращения цен в связи с генерическими и биоаналогичными факторами. Результаты: Генная терапия IMMUTOL продемонстрировала доминирующее положение (более качественная скорректированная продолжительность жизни, более низкая стоимость) в ценовых точках ≤ 200 000 евро и оставалась экономически эффективной в 500 000 евро при реалистичных клинических сценариях (коэффициент рентабельности 26 570-40 615/год жизни с корректировкой на качество). Ее пороговый показатель эффективности с точки зрения затрат зависит от устойчивого снижения коэффициентов рецидива и продвижения по службе по инвалидности (коэффициент заболеваемости ≤0,2, относительный риск ≤0.1). Косвенные общественные издержки повысили экономическую привлекательность генной терапии. ВЫВОДЫ: Генная терапия IMMUTOL демонстрирует многообещающую рентабельность по цене, основанной на стоимости, приблизительно до 500 000 евро, в зависимости от достижения лечебной клинической эффективности. Эти выводы служат основой для стратегического развития и ценовых соображений в отношении новых методов генной терапии в РС.