MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1136/bcr-2025-264795

Медицинская библиотека · BMJ case reports · 2025

Congenital erythropoietic porphyria: the overlooked inherited disorder.

Prasad Bimlesh, Mishra Namita, Shukla Amit, Kumar Mritunjay, Upadhyaya Amrita

СтатьяКлинический случайПеревод в очереди

Аннотация

Congenital erythropoietic porphyria (CEP) also known as Gunther's disease is a subtype of porphyria. It is an autosomal recessive disorder caused by a mutation in the uroporphyrinogen III gene (URO III) coding for the enzyme UROS synthase, an essential enzyme in the heme synthesis pathway. The condition may present as non-immune hydrops in foetuses, dark-red urine-stained diapers in neonates and skin blistering and mutilation in sun-exposed areas in older children. Enzyme assays and genetic studies are costly and not easily available in low-resource settings; therefore, awareness of the typical phenotype of this rare porphyria is crucial. However, due to the scarcity of reported cases, clinicians remain oblivious to the disease, leading to delays in diagnosis and initiation of treatment, thus contributing to long-term disabilities. We report a case of a male child in early adolescence presenting with classical cutaneous, skeletal and haematological features of CEP.

Для цитирования: Prasad Bimlesh, Mishra Namita, Shukla Amit, Kumar Mritunjay, Upadhyaya Amrita. Congenital erythropoietic porphyria: the overlooked inherited disorder.. BMJ case reports. 2025. DOI: 10.1136/bcr-2025-264795.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.