MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1002/pbc.30245

Медицинская библиотека · Pediatric blood & cancer · 2023

Congenital dyserythropoietic anemia type IV in the genetic era: A rare neonatal case report of rapid identification with a review of the literature.

Deguise Marc-Olivier, Blain Sarah, Simpson Ewurabena, Liebman Mira, Ferretti Emanuela

ОбзорКлинический случайСтатьяПеревод в очереди

Аннотация

Congenital dyserythropoietic anemia type IV (CDAIV) is a rare inherited hematological disorder, presenting with severe anemia due to altered erythropoiesis and hemolysis, with variable needs for recurrent transfusions. We present a case of a transfusion-dependent male newborn who presented at birth with severe hemolytic anemia, and required an intrauterine transfusion. Genetic testing rapidly identified a Kruppel-like factor 1 (KLF1) pathogenic variant (c.973G>A, p.E325K), known to be causative for CDAIV. This case highlights the advantages of next-generation sequencing testing for congenital hemolytic anemia: diagnostic speed, guidance on natural history, and optimized clinical management and anticipatory guidance for parents and clinicians. Additionally, we reviewed the literature for all CDAIV cases.

Для цитирования: Deguise Marc-Olivier, Blain Sarah, Simpson Ewurabena, Liebman Mira, Ferretti Emanuela. Congenital dyserythropoietic anemia type IV in the genetic era: A rare neonatal case report of rapid identification with a review of the literature.. Pediatric blood & cancer. 2023. DOI: 10.1002/pbc.30245.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.