Journal of neuromuscular diseases · 2025
Adult-onset distal myopathy with predominant hand involvement as a rare phenotype of plectinopathy.
Клинический случайПисьмо в редакциюНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Llansó Laura, Reyes-Leiva David, Segarra-Casas Alba, Xuclà-Ferrarons Tomàs, Gallardo Eduard, Blanco Rosa, Gallano Pia, Olivé Montse, González-Quereda Lidia
Аннотация
Classic phenotypes of plectinopathies include epidermolysis bullosa simplex and muscular dystrophy with proximal distribution, associated or not with skin blistering. However, in recent years, patients manifesting new muscular phenotypes including lower-limb distal weakness have been described. We aim to expand the phenotypic spectrum of plectinopathies by reporting a case presenting with a pure skeletal myopathy with predominant upper-limb distal weakness. We describe this distal myopathy phenotype providing comprehensive clinical, genetic, myopathological and radiological data. Genetic studies identified two truncating variants in PLEC.