British journal of haematology · 2025
Real-world evidence of pegcetacoplan in patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria: A nationwide Italian study.
Письмо в редакциюНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Metafuni Elisabetta, Brioschi Filippo Achille, Patriarca Andrea, Leoni Claudia, Battipaglia Giorgia, Carlino Daniela, Condorelli Annalisa, Di Giacomo Valeria, Marktel Sarah, Marzilli Maria Antonietta, Miglino Maurizio, Oliva Esther Natalie, Sau Antonella, Ricco Alessandra, Sanpaolo Grazia, Trolese Annarita, Iori Anna Paola, Sica Simona, Barcellini Wilma, Fattizzo Bruno
Аннотация
In this study, we collected real-world evidence on the use of pegcetacoplan among 22 Italian patients with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria showing suboptimal response to anti-C5 treatments eculizumab and ravulizumab. Most patients exhibited a complete or good response as per the criteria of the European Bone Marrow Transplant group (Risitano et al. Front Immunol 2019) and median haemoglobin improvement from baseline was +3.6 g/dL. During the 6-month follow-up, 27% of patients displayed a breakthrough haemolytic event mainly managed with supportive treatment. No thromboses occurred.