MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/s1769-7255(22)00646-0

Медицинская библиотека · Nephrologie & therapeutique · 2022

[Not Available].

Lemoine Sandrine, Courbebaisse Marie

Аннотация на английскомСтатьяПеревод в очереди

Аннотация

Small interfering RNA (siRNAs) are double-stranded RNAs of around 20 base pairs in length that trigger RNAi machinery, which promotes degradation of a target mRNA avoiding protein translation. SiRNAs are liver-targeted, using tris N-acetylgalactosamine (GalNAc) as the targeting ligand. This discovery received the Nobel Prize for medicine and physiology in 2006 and lead to substantial therapeutic advances. Application field and development of these siRNA has been very fast. Indeed, patisiran has been released in 2018 for hereditary transthyretin amyloidosis. This first treatment showed the security and efficacy of such a product. Since, treatments have been developed for acute hepatic porphyria and primary hyperoxaluria. The current pipeline for new siRNA development is ambitious; clinical trial are ongoing in nephrology, as in the IgA nephropathy. Frequent diseases are also targeted such as hypertension or hypercholesterolemia. © 2022 Published by Elsevier Masson SAS on behalf of Société francophone de néphrologie, dialyse et transplantation.

Для цитирования: Lemoine Sandrine, Courbebaisse Marie. [Not Available].. Nephrologie & therapeutique. 2022. DOI: 10.1016/s1769-7255(22)00646-0.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.