PloS one · 2020
In vitro and in vivo characterization of Recifercept, a soluble fibroblast growth factor receptor 3, as treatment for achondroplasia.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Gonçalves Diogo, Rignol Guylène, Dellugat Pierre, Hartmann Guido, Sarrazy Garcia Stephanie, Stavenhagen Jeffrey, Santarelli Luca, Gouze Elvire, Czech Christian
Аннотация
Achondroplasia is a rare genetic disorder caused by mutations in the Fibroblast Growth Factor receptor 3 (FGFR3). These mutations lead to aberrant increase of inhibitory signaling in proliferating chondrocytes at the growth plate. Recifercept is a potential treatment for this disease using a decoy approach to sequester FGFR3 ligands subsequently normalizing activation of the mutated FGFR3 receptor. Recifercept binds to FGF isoforms in vitro and in cellular model systems and reduces FGFR3 signaling. In addition, in a transgenic mouse model of achondroplasia, Recifercept restores reduced body weight and long bone growth in these mice. These data suggest that Recifercept treatment could lead to clinical benefits in children treated with this molecule.