DOI 10.1016/j.ymgmr.2019.100509
Asparagine synthetase deficiency: A novel case with an unusual molecular mechanism.
Аннотация
We report the case of a girl with Asparagine synthetase deficiency, an autosomal recessive metabolic disorder characterized by severe microcephaly and epileptic encephalopathy secondary to pathogenic variants in the ASNS gene. Genetic explorations found a deletion of ASNS and a missense variant on the other allele detected respectively by array comparative genomic hybridization (CGH) and Sanger sequencing. Amino acid analysis provided a biochemical confirmation. Previous cases of Asparagine synthetase deficiency were diagnosed though exome Sequencing. The combination of several techniques (array CGH, sequencing, and biochemical analysis) improves the opportunity to provide accurate diagnosis.
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.