European journal of medical genetics · 2022
TRIT1 deficiency: Two novel patients with four novel variants.
Клинический случайСтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Smol Thomas, Brunelle Perrine, Caumes Roseline, Boute-Benejean Odile, Thuillier Caroline, Figeac Martin, Ait-Yahya Emilie, Bonte Fabrice, Mau-Them Frederic Tran, Thauvin-Robinet Christel, Faivre Laurence, Roche-Lestienne Catherine, Manouvrier-Hanu Sylvie, Petit Florence, Ghoumid Jamal
Аннотация
TRIT1 encodes a tRNA isopentenyl transferase that allows a strong interaction between the mini helix and the codon. Recent reports support the TRIT1 bi-allelic alterations as the cause of an autosomal recessive disorder, named combined oxydative phophorylation deficiency 35, with microcephaly, developmental disability, and epilepsy. The phenotype is due to decreased mitochondrial function, with deficit of i6A37 in cytosolic and mitochondrial tRNA. Only 10 patients have been reported. We report on two new patients with four novel variants, and confirm the published clinical TRIT1 deficient phenotype stressing the possibility of both very severe, with generalized pharmaco-resistant seizures, and mild phenotypes.