MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.scr.2026.104095

Медицинская библиотека · Stem cell research · 2026

Generation of two induced pluripotent stem cell lines from hereditary hemorrhagic telangiectasia patients harboring ACVRL1 mutations.

Chörsi Mey-Sam, Fernandez Haley M, Tan Renke, Mukherjee Souhrid, Spiekerkoetter Edda, Wu Joseph C

СтатьяПеревод в очереди

Аннотация

Hereditary hemorrhagic telangiectasia (HHT) is an autosomal dominant vascular disorder in which dysregulated endothelial signaling drives telangiectasias and arteriovenous malformations across multiple organs. Loss-of-function variants in ACVRL1 (ALK1), a core receptor in BMP9/10 signaling, are a major genetic cause. Here we report two patient-derived induced pluripotent stem cell (iPSC) lines generated from clinically diagnosed HHT donors carrying heterozygous ACVRL1 mutations: c.129dup (p.Pro44Alafs*125) and c.430C > T (p.Arg144*). Both lines showed expected iPSC morphology, robust expression of markers of the undifferentiated iPSC state, genomic stability by LP-WGS, and tri-lineage differentiation capacity. These resources enable human cell-based studies of ACVRL1 haploinsufficiency and provide a starting point for mechanistic and therapeutic work focused on HHT vascular pathobiology.

Для цитирования: Chörsi Mey-Sam, Fernandez Haley M, Tan Renke, Mukherjee Souhrid, Spiekerkoetter Edda, Wu Joseph C. Generation of two induced pluripotent stem cell lines from hereditary hemorrhagic telangiectasia patients harboring ACVRL1 mutations.. Stem cell research. 2026. DOI: 10.1016/j.scr.2026.104095.
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.