MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1093/nar/gkac587

Медицинская библиотека · Nucleic acids research · 2022

Highly efficient CRISPR-mediated large DNA docking and multiplexed prime editing using a single baculovirus.

Aulicino Francesco, Pelosse Martin, Toelzer Christine, Capin Julien, Ilegems Erwin, Meysami Parisa, Rollarson Ruth, Berggren Per-Olof, Dillingham Mark Simon, Schaffitzel Christiane, Saleem Moin A, Welsh Gavin I, Berger Imre

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод в очереди

Аннотация

CRISPR-based precise gene-editing requires simultaneous delivery of multiple components into living cells, rapidly exceeding the cargo capacity of traditional viral vector systems. This challenge represents a major roadblock to genome engineering applications. Here we exploit the unmatched heterologous DNA cargo capacity of baculovirus to resolve this bottleneck in human cells. By encoding Cas9, sgRNA and Donor DNAs on a single, rapidly assembled baculoviral vector, we achieve with up to 30% efficacy whole-exon replacement in the intronic β-actin (ACTB) locus, including site-specific docking of very large DNA payloads. We use our approach to rescue wild-type podocin expression in steroid-resistant nephrotic syndrome (SRNS) patient derived podocytes. We demonstrate single baculovirus vectored delivery of single and multiplexed prime-editing toolkits, achieving up to 100% cleavage-free DNA search-and-replace interventions without detectable indels. Taken together, we provide a versatile delivery platform for single base to multi-gene level genome interventions, addressing the currently unmet need for a powerful delivery system accommodating current and future CRISPR technologies without the burden of limited cargo capacity.

Для цитирования: Aulicino Francesco, Pelosse Martin, Toelzer Christine, Capin Julien, Ilegems Erwin, Meysami Parisa, Rollarson Ruth, Berggren Per-Olof, Dillingham Mark Simon, Schaffitzel Christiane, Saleem Moin A, Welsh Gavin I, Berger Imre. Highly efficient CRISPR-mediated large DNA docking and multiplexed prime editing using a single baculovirus.. Nucleic acids research. 2022. DOI: 10.1093/nar/gkac587.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.