MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1136/pn-2024-004506

Медицинская библиотека · Practical neurology · 2025

Late-onset Pompe disease mimicking oculopharyngeal muscular dystrophy.

Mikail Moiz, Gladman Matthew

СтатьяКлинический случайПеревод в очереди

Аннотация

Pompe disease is a genetic condition that results in glycogen accumulation in tissues, presenting from early infancy to late adulthood with various neurological and non-neurological features. We describe a woman in her late 70s with a slowly progressive onset (over years) of ptosis, oropharyngeal dysphagia and dysarthria, who was found to have late-onset Pompe disease. This case illustrates an atypical phenotype of late-onset Pompe disease that closely mimicked oculopharyngeal muscular dystrophy. Pompe disease is relatively easily identified using dried blood spot testing as a screening test. Enzyme replacement therapy for Pompe disease has increased the importance of its timely diagnosis, and recognising the variability in its presentation.

Для цитирования: Mikail Moiz, Gladman Matthew. Late-onset Pompe disease mimicking oculopharyngeal muscular dystrophy.. Practical neurology. 2025. DOI: 10.1136/pn-2024-004506.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.