Revue medicale suisse · 2022
[Treating hereditary neuropathies : a dream come true?].
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Echaniz-Laguna Andoni, Magy Laurent, Vicino Alex, Fayolle Damien, Hübers Annemarie, Ochsner François, Théaudin Marie
Аннотация
Hereditary neuropathies have been the subject of recent major therapeutic advances. Treatments based on antisense oligonucleotides (ASO) and small interfering RNA (siRNA) have been developed and are now commercially available to treat hereditary transthyretin amyloidosis (hTTR) and porphyria. More recently, a CRISPR-Cas9 genomic editing treatment targeting the TTR gene has been developed and is being tested in patients with hTTR. Based on their success in hTTR and porphyria, innovative treatments targeting mRNA and DNA are being evaluated in other hereditary neuropathies, including Charcot-Marie-Tooth disease (CMT).