DOI 10.3389/fnmol.2024.1324702
Новые последствия для лечения прионовых заболеваний и профилактики.
Аннотация
Прионские заболевания являются редкими, смертельными, прогрессивными нейродегенеративными расстройствами, которые затрагивают как животных, так и людей. Болезни приона человека в основном присутствуют в виде болезни Креуцфельдта-Якоба (CJD). Однако не существует излечимых методов лечения, а болезни животного приона могут негативно сказаться на экосистеме и человеческом обществе. В течение последних пяти десятилетий ученые посвящают свое внимание поиску доступных терапевтических или профилактических агентов для лечения прионовых заболеваний. Многие химические соединения доказали свою эффективность в экспериментальных исследованиях прионовых заболеваний, но с ограничениями токсичности, низкой эффективности и низкой фармакокинетики. Самые ранние клинические методы лечения CJD практически проводились с помощью антиинфекционных агентов, которые практически не улучшали курс. С открытием патогенного белка с переплетением прионов (PRPSc) и расширением знаний о биологии прионов, множество новых технологий пытались ликвидировать PrPSc. В настоящем обзоре представлены новые перспективы в отношении клинических и экспериментальных прионовых заболеваний, включая иммунотерапию, генную терапию, лекарственные средства малой мулекулы и стволовую клетку. В нем также рассматриваются перспективы и проблемы, связанные с этими формирующимися терапевтическими подходами к болезням приона.
Название и аннотация на языке оригинала
New implications for prion diseases therapy and prophylaxis.
Prion diseases are rare, fatal, progressive neurodegenerative disorders that affect both animal and human. Human prion diseases mainly present as Creutzfeldt-Jakob disease (CJD). However, there are no curable therapies, and animal prion diseases may negatively affect the ecosystem and human society. Over the past five decades, scientists are devoting to finding available therapeutic or prophylactic agents for prion diseases. Numerous chemical compounds have been shown to be effective in experimental research on prion diseases, but with the limitations of toxicity, poor efficacy, and low pharmacokinetics. The earliest clinical treatments of CJD were almost carried out with anti-infectious agents that had little amelioration of the course. With the discovery of pathogenic misfolding prion protein (PrPSc) and increasing insights into prion biology, amounts of novel technologies have attempted to eliminate PrPSc. This review presents new perspectives on clinical and experimental prion diseases, including immunotherapy, gene therapy, small-molecule drug, and stem cell therapy. It further explores the prospects and challenge associated with these emerging therapeutic approaches for prion diseases.
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.