Med (New York, N.Y.) · 2023
Safety concerns surrounding AAV and CRISPR therapies in neuromuscular treatment.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАКомментарийНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Wilton-Clark Harry, Yokota Toshifumi
Аннотация
Gene therapies, notably those leveraging CRISPR and adeno-associated virus vectors (AAVs), have risen to the forefront of potential treatments for neuromuscular disorders. The recent demise of a Duchenne muscular dystrophy (DMD) patient following a trial utilizing CRISPR transactivation with AAV has cast a spotlight on the potential risks associated with these approaches.1.