Trends in molecular medicine · 2025
Clinical gene therapy restores hearing: a paradigm shift.
СтатьяОбзорПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Han Shuang, Chen Ziting, Wang Daqi, Jiang Luoying, Fan Xintai, Zhong Jiake, Cui Chong, Chen Yuxin, Lv Jun, Zhang Jiajia, Zhao Yu, Shi Dazhi, Lu Wei, Chen Suijun, Jiang Hongqun, Yuan Wei, Wang Qin, Feng GuoDong, Liu Xuezhong, Yuan Huijun, Zeng Fan-Gang, Li Huawei, Chen Zheng-Yi, Shu Yilai
Аннотация
Recent breakthroughs in gene therapy for autosomal recessive deafness 9 (DFNB9) caused by OTOF mutations have transformed treatment paradigms for hereditary hearing loss (HHL). To date, eight clinical trials targeting DFNB9 have been registered in 51 centers across eight countries, demonstrating the rapid progress of gene therapy in auditory medicine. These pioneering studies establish the framework for the clinical translation of gene therapy targeting HHL. This review synthesizes progress in OTOF-related clinical trials, highlighting translational foci such as inner ear drug delivery, trial design, safety assessments, and auditory restoration outcomes. Key challenges in optimizing future therapeutic strategies - including addressing anatomical constraints, refining patient selection criteria, and standardizing outcome measures - are critically examined.