Ugeskrift for laeger · 2010
[Gene therapy for severe combined immunodeficiency].
Аннотация на английскомСтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Petersen Line Barrett, Jensen Thomas G
Аннотация
New results with gene therapy for severe combined immunodeficiency due to adenosine deaminase deficiency are promising. We review a clinical project in which ten children were treated with gene modified autologous haematopoietic stem cells. After treatment, eight patients were able to do without enzyme-replacement therapy, and nine patients showed improved immune function and sustained low concentration of toxic metabolites. No clonal outgrow was observed indicating a limited risk for future malignant development. Despite these promising results, the safety of gene therapy can still be improved.