Med (New York, N.Y.) · 2025
Antisense and gene therapy trials in Duchenne muscular dystrophy.
СтатьяОбзорПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Scoto Mariacristina, Muntoni Francesco
Аннотация
Duchenne muscular dystrophy (DMD) is severe and the most common form of muscular dystrophy in childhood. There is no cure for this condition, but several approved therapeutic approaches aim to delay disease progression. Multiple ongoing clinical trials attempt to address the root cause of the condition: exon skipping antisense oligonucleotides (ASOs-targeting specific mutations) and AAV-mediated gene replacement therapy.