DOI 10.1007/s10072-025-08028-7
Novel variant of COL12A1 gene causing neonatal hypotonia and respiratory failure.
Аннотация
The COL12A1 gene encodes Collagen XII α 1 chain, forming a biologically functional Collagen XII through a trimeric structure. Collagen XII dysfunction can lead to hereditary neuromuscular diseases with phenotypic profiles ranging from rare Ullrich congenital muscular dystrophy 2 (biallelic variant) to Bethlem myopathy 2 (uniallelic variant). Currently, only 29 COL12A1 deficiency cases have been reported, mainly featuring hypotonia, progressive muscular dystrophy, and skeletal deformities. Newborns cases were relatively rare. Here, we describe a neonate with hypotonia, weak spontaneous movement, convulsions, and respiratory failure at birth. Identification of a novel variant of COL12A1 by whole exome sequencing and Sanger sequencing, NM_004370.6: c.7622 C > T, p.Ser2541Phe. Molecular dynamics simulation revealed its location in the thrombospondin N-terminal domain, potentially destabilizing the Collagen XII trimer's structure. Our case report expands the COL12A1 genotype and phenotype spectrum, suggesting the presence of neonatal hypotonia and highlighting the importance of vigilance for respiratory clinical manifestations.
Предметные рубрики MeSH
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.