Therapeutic advances in rare disease · 2025
Gene therapy for children with X-linked myotubular myopathy: a plain language summary of publication for the ASPIRO study.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Shieh Perry B, Hughes Wendy, Wood Marie, Beggs Alan H, Lawlor Michael W, Coats Julie, Varfaj Fatbardha, Graham Robert J, Kuntz Nancy L, Dowling James J, Müller-Felber Wolfgang, Bönnemann Carsten G, Buj Bello Ana, Servais Laurent, MacBean Vicky, Muntoni Francesco, Foley A Reghan, Blaschek Astrid, James Emma S, Seferian Andreea, Alfano Lindsay N, Duong Tina, Noursalehi Mojtaba, Miller Weston, Lee Jun, Prasad Suyash, Rico Salvador
Аннотация
What is this summary about? This summary describes the results of a research study (clinical trial) called ASPIRO that was published in the Lancet Neurology in 2023. This study looked at an investigational gene therapy called resamirigene bilparvovec (also known as AT132) as a possible treatment for children with a disease called X-linked myotubular myopathy (abbreviated as XLMTM).