Molecular genetics and metabolism · 2017
Gene therapy for Mucopolysaccharidoses.
СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка правительства СШАОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Sawamoto Kazuki, Chen Hui-Hsuan, Alméciga-Díaz Carlos J, Mason Robert W, Tomatsu Shunji
Аннотация
Mucopolysaccharidoses (MPS) are a group of lysosomal storage disorders (LSDs) caused by a deficiency of lysosomal enzymes, leading to a wide range of various clinical symptoms depending upon the type of MPS or its severity. Enzyme replacement therapy (ERT), hematopoietic stem cell transplantation (HSCT), substrate reduction therapy (SRT), and various surgical procedures are currently available for patients with MPS. However, there is no curative treatment for this group of disorders. Gene therapy should be a one-time permanent therapy, repairing the cause of enzyme deficiency. Preclinical studies of gene therapy for MPS have been developed over the past three decades. Currently, clinical trials of gene therapy for some types of MPS are ongoing in the United States, some European countries, and Australia. Here, in this review, we summarize the development of gene therapy for MPS in preclinical and clinical trials.