DNA and cell biology · 2019
Therapeutic Antisense Targeting of Huntingtin.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Smith Anne V, Tabrizi Sarah J
Аннотация
Antisense oligonucleotides (ASOs) are a relatively new therapeutic entity that utilizes short chemically modified strands of DNA in targeted interactions with RNA to modulate the type or amount of resultant protein. This brief review summarizes the preclinical, translational, and early clinical development of an ASO designed to reduce the production of the disease-causing protein in Huntington's disease, an inherited neurodegenerative disease.