Ugeskrift for laeger · 2020
[Treatment of monogenic disorders with viral transduced haematopoietic stem cells].
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ifversen Marianne Segelcke, Masmas Tania Nicole, Kornblit Brian, Rieneck Klaus, Kaastrup Eva Kannik, Lund Allan Meldgaard, Fischer-Nielsen Anne, Glenthøj Andreas
Аннотация
Infusion of ex vivo transduced haematopoietic stem cells (HSC) has emerged as a promising new treatment of certain monogenetic disorders. Since early clinical studies on patients with severe combined immune deficiency were halted due to de novo leukaemia, the technology has matured. Thus, treatment of transfusion-dependent thalassaemia and adenosine deaminase deficient severe combined immunodeficiency by using lentiviral vectors for gene correction of autologous HSC can induce expression of the deficient protein and thus potentially cure the patients. The review summarises recent advances allowing for clinical implementation of the treatment in Denmark.