Drugs · 2022
Valoctocogene Roxaparvovec: First Approval.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Blair Hannah A
Аннотация
Valoctocogene roxaparvovec (ROCTAVIAN™) is a gene therapy being developed by BioMarin Pharmaceutical Inc. for the treatment of haemophilia A. In August 2022, valoctocogene roxaparvovec was granted conditional marketing authorization in the EU for the treatment of severe haemophilia A [congenital factor VIII (FVIII) deficiency] in adults without a history of FVIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5). This article summarizes the milestones in the development of valoctocogene roxaparvovec leading to this first approval for severe haemophilia A.