Nature communications · 2025
Aptamer-conjugated gold nanoparticles enable oligonucleotide delivery into muscle stem cells to promote regeneration of dystrophic muscles.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Millozzi Francesco, Milán-Rois Paula, Sett Arghya, Delli Carpini Giovanni, De Bardi Marco, Gisbert-Garzarán Miguel, Sandonà Martina, Rodríguez-Díaz Ciro, Martínez-Mingo Mario, Pardo Irene, Esposito Federica, Viscomi Maria Teresa, Bouché Marina, Parolini Ornella, Saccone Valentina, Toulmé Jean-Jacques, Somoza Álvaro, Palacios Daniela
Аннотация
Inefficient targeting of muscle stem cells (MuSCs), also called satellite cells, represents a major bottleneck of current therapeutic strategies for muscular dystrophies, as it precludes the possibility of promoting compensatory regeneration. Here we describe a muscle-targeting delivery platform, based on gold nanoparticles, that enables the release of therapeutic oligonucleotides into MuSCs. We demonstrate that AuNPs conjugation to an aptamer against α7/β1 integrin dimers directs either local or systemic delivery of microRNA-206 to MuSCs, thereby promoting muscle regeneration and improving muscle functionality, in a mouse model of Duchenne Muscular Dystrophy. We show here that this platform is biocompatible, non-toxic, and non-immunogenic, and it can be easily adapted for the release of a wide range of therapeutic oligonucleotides into diseased muscles.