MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.arcped.2011.07.002

Медицинская библиотека · Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie · 2011

[Enzyme replacement therapy for lysosomal storage disorders].

Valayannopoulos V, Brassier A, Chabli A, Caillaud C, Lemoine M, Odent T, Arnoux J B, de Lonlay P

СтатьяОбзорПеревод пока не подготовлен

Аннотация

In the last years, much progress has been achieved in the treatment of lysosomal storage disorders. Until recently only symptomatic treatment was available for the affected patients. Progressively enzyme replacement treatments have been developed for several diseases, namely Gaucher disease, Fabry disease, mucopolysaccharidoses type I, II and VI and Pompe disease. In this review we will summarize the efficacy and safety of these treatments and describe new therapeutic trials for other lysosomal storage disorders or perspectives in the use of currently available treatments.

Для цитирования: Valayannopoulos V, Brassier A, Chabli A, Caillaud C, Lemoine M, Odent T, Arnoux J B, de Lonlay P. [Enzyme replacement therapy for lysosomal storage disorders].. Archives de pediatrie : organe officiel de la Societe francaise de pediatrie. 2011. DOI: 10.1016/j.arcped.2011.07.002.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.