MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1002/acn3.51514

Медицинская библиотека · Annals of clinical and translational neurology · 2022

Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy.

Pane Marika, Coratti Giorgia, Pera Maria Carmela, Sansone Valeria A, Messina Sonia, d'Amico Adele, Bruno Claudio, Salmin Francesca, Albamonte Emilio, De Sanctis Roberto, Sframeli Maria, Di Bella Vincenzo, Morando Simone, Palermo Concetta, Frongia Anna Lia, Antonaci Laura, Capasso Anna, Catteruccia Michela, Longo Antonella, Ricci Martina, Cutrona Costanza, Pirola Alice, Bravetti Chiara, Pedemonte Marina, Brolatti Noemi, Bertini Enrico, Mercuri Eugenio, Italian ISMAC group

СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПеревод пока не подготовлен

Аннотация

The study reports real world data in type 2 and 3 SMA patients treated for at least 2 years with nusinersen. Increase in motor function was observed after 12 months and during the second year. The magnitude of change was variable across age and functional subgroup, with the largest changes observed in young patients with higher function at baseline. When compared to natural history data, the difference between study cohort and untreated patients swas significant on both Hammersmith Functional Motor Scale and Revised Upper Limb Module both at 12 months and at 24 months.

Для цитирования: Pane Marika, Coratti Giorgia, Pera Maria Carmela, Sansone Valeria A, Messina Sonia, d'Amico Adele, Bruno Claudio, Salmin Francesca, Albamonte Emilio, De Sanctis Roberto, Sframeli Maria, Di Bella Vincenzo, Morando Simone, Palermo Concetta, Frongia Anna Lia, Antonaci Laura, Capasso Anna, Catteruccia Michela, Longo Antonella, Ricci Martina, Cutrona Costanza, Pirola Alice, Bravetti Chiara, Pedemonte Marina, Brolatti Noemi, Bertini Enrico, Mercuri Eugenio, Italian ISMAC group. Nusinersen efficacy data for 24-month in type 2 and 3 spinal muscular atrophy.. Annals of clinical and translational neurology. 2022. DOI: 10.1002/acn3.51514.

Предметные рубрики MeSH

Cohort StudiesHumansMuscular Atrophy, SpinalOligonucleotidesUpper Extremity
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.