MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1007/s00415-025-12940-5

Медицинская библиотека · Journal of neurology · 2025

Genetic therapies for movement disorders - current status.

Sartorelli J, Ng J, Rahim A A, Waddington S N, Kurian M A

СтатьяОбзорПеревод в очереди

Аннотация

Movement disorders are a group of heterogeneous neurological conditions associated with alterations of tone, posture and voluntary movement. They may either occur in isolation or as part of a multisystemic condition. More recently, the advent of next generation sequencing technologies has facilitated better understanding of the underlying causative genes and molecular pathways, thereby identifying targets for genetic therapy. In this review, we summarize the advances in genetic therapy approaches for both hyperkinetic and hypokinetic movement disorders, including Parkinson's Disease, Huntington's Disease and rarer monogenic conditions of childhood onset. While there have been significant advances in the field, multiple challenges remain, related to safety, toxicity, efficacy and brain biodistribution, which will need to be addressed by the next generation of genetic therapies.

Для цитирования: Sartorelli J, Ng J, Rahim A A, Waddington S N, Kurian M A. Genetic therapies for movement disorders - current status.. Journal of neurology. 2025. DOI: 10.1007/s00415-025-12940-5.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.