The Journal of pediatrics · 2009
Improved metabolic correction in patients with lysosomal storage disease treated with hematopoietic stem cell transplant compared with enzyme replacement therapy.
Клиническое исследованиеСравнительное исследованиеСтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Wynn Robert F, Wraith J Ed, Mercer Jean, O'Meara Anne, Tylee Karen, Thornley Margaret, Church Heather J, Bigger Brian W
Аннотация
We compared substrate reduction in patients with lysosomal storage disorder treated with hematopoietic stem cell transplant and found that it was significantly reduced compared with patients treated with pharmacological enzyme replacement therapy. These data might support the wider application of hematopoietic stem cell transplant in the treatment of lysosomal storage disorders.