Ugeskrift for laeger · 2025
[CRISPR as a functional cure for hemoglobinopathies].
СтатьяОбзорАннотация на английскомНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Glenthøj Andreas, Carlsen Sarah Birgitte Ingemod Sand, Hoffmann Marianne, Haastrup Eva Kannik, Andersen Lisbeth Pernille, Toft Nina, Kornblit Brian Thomas, Petersen Jesper Brix, Hasle Henrik, Ifversen Marianne Rosenkrantz Segelcke
Аннотация
Severe haemoglobinopathies, including sickle cell disease and β-thalassaemia, represent significant global health burdens. CRISPR technology enables precise genetic editing of haematopoietic stem cells, with current therapies focused on boosting fetal haemoglobin production for a functional cure. This review finds that, while promising, ex vivo approaches require advanced facilities and substantial resources, limiting accessibility where the need is highest. Future development of in vivo methods may expand global access, addressing the urgent need for scalable and affordable treatments for these debilitating diseases.