Bioorganic & medicinal chemistry letters · 2017
A new type of pharmacological chaperone for GM1-gangliosidosis related human lysosomal β-galactosidase: N-Substituted 5-amino-1-hydroxymethyl-cyclopentanetriols.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Schalli Michael, Weber Patrick, Tysoe Christina, Pabst Bettina M, Thonhofer Martin, Paschke Eduard, Stütz Arnold E, Tschernutter Marion, Windischhofer Werner, Withers Stephen G
Аннотация
N-Functionalized amino(hydroxymethyl)cyclopentanetriols are potent inhibitors of β-d-galactosidases and, for the first time, could be shown to act as pharmacological chaperones for GM1-gangliosidosis-associated lysosomal acid β-galactosidase thus representing a new structural type of pharmacological chaperones for this lysosomal storage disease.