Annals of neurology · 2023
Disease-Modifying Drugs Extend Survival in Hereditary Transthyretin Amyloid Polyneuropathy.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Ueda Mitsuharu, Misumi Yohei, Nomura Toshiya, Tasaki Masayoshi, Yamakawa Shiori, Obayashi Konen, Yamashita Taro, Ando Yukio
Аннотация
Hereditary transthyretin (ATTRv) amyloidosis is a rare, fatal systemic disease, associated with polyneuropathy and cardiomyopathy, that is caused by mutant transthyretin (TTR). In addition to liver transplantation, several groundbreaking disease-modifying drugs (DMDs) such as tetrameric TTR stabilizers and TTR gene-silencing therapies have been developed for ATTRv amyloid polyneuropathy. They were based on a working hypothesis of the mechanisms of ATTRv amyloid formation. In this retrospective cohort study, we investigated survival of all 201 consecutive patients with ATTRv amyloidosis in our center. The effects of DMDs on survival improvements were significant not only in early-onset patients but also in late-onset patients. ANN NEUROL 2024;95:230-236.