Stem cell research · 2024
Generation of human induced pluripotent stem cell line derived from Becker muscular dystrophy patient with CRISPR/Cas9-mediated correction of DMD gene mutation.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Przymuszała Marta, Martyniak Alicja, Kwiatkowska Joanna, Meyer-Szary Jarosław, Śledzińska Karolina, Wierzba Jolanta, Dulak Józef, Florczyk-Soluch Urszula, Stępniewski Jacek
Аннотация
Becker muscular dystrophy (BMD) is an X-linked recessive disorder caused by in-frame deletions in the dystrophin gene (DMD), leading to progressive muscle degeneration and weakness. We generated a human induced pluripotent stem cell (hiPSC) line from a BMD patient. BMD hiPSCs were then engineered by CRISPR/Cas9-mediated knock-in of missing exons 3-9 of DMD gene. Obtained hiPSC line may be a valuable tool for investigating the mechanisms underlying BMD pathogenesis.