Drug design, development and therapy · 2019
Inotersen: new promise for the treatment of hereditary transthyretin amyloidosis.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Mathew Veena, Wang Annabel K
Аннотация
Hereditary transthyretin amyloidosis is a fatal autosomal dominant disorder characterized by deposition of transthyretin amyloid into the peripheral nervous system, heart, kidney, and gastrointestinal tract. Previous treatments using liver transplantation and small molecule stabilizers were not effective in stopping disease progression. Inotersen, a 2'-O-methyoxyethyl-modified antisense oligonucleotide, which acts by reducing the production of transthyretin, was recently demonstrated to improve disease course and quality of life in early hereditary transthyretin amyloidosis polyneuropathy in a 15-month Phase III study.