Nucleic acids research · 2024
Optimization of ACE-tRNAs function in translation for suppression of nonsense mutations.
Поддержка NIH: внешняя программаНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Porter Joseph J, Ko Wooree, Sorensen Emily G, Lueck John D
Аннотация
Nonsense suppressor transfer RNAs (tRNAs) or AntiCodon-Edited tRNAs (ACE-tRNAs) have long been envisioned as a therapeutic approach to overcome genetic diseases resulting from the introduction of premature termination codons (PTCs). The ACE-tRNA approach for the rescue of PTCs has been hampered by ineffective delivery through available modalities for gene therapy. Here we have screened a series of ACE-tRNA expression cassette sequence libraries containing >1800 members in an effort to optimize ACE-tRNA function and provide a roadmap for optimization in the future. By optimizing PTC suppression efficiency of ACE-tRNAs, we have decreased the amount of ACE-tRNA required by ∼16-fold for the most common cystic fibrosis-causing PTCs.