MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1016/j.neuron.2018.02.009

Медицинская библиотека · Neuron · 2018

Augmenting the SMN Protein to Treat Infantile Spinal Muscular Atrophy.

Kim Jeong-Ki, Monani Umrao R

СтатьяОбзорПеревод пока не подготовлен

Аннотация

Spinal muscular atrophy (SMA) is a common and oft-fatal pediatric neuromuscular disorder caused by insufficient SMN protein. Now, two clinical trials (Mendell et al., 2017; Finkel et al., 2017) demonstrate that restoring the protein is therapeutic, offering new treatment options and renewed hope to SMA patients.

Для цитирования: Kim Jeong-Ki, Monani Umrao R. Augmenting the SMN Protein to Treat Infantile Spinal Muscular Atrophy.. Neuron. 2018. DOI: 10.1016/j.neuron.2018.02.009.

Предметные рубрики MeSH

AnimalsGenetic TherapyHumansMotor NeuronsRandomized Controlled Trials as TopicSpinal Muscular Atrophies of ChildhoodSurvival of Motor Neuron 2 ProteinTreatment Outcome
Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.