Methods in molecular biology (Clifton, N.J.) · 2023
Molecular and Biochemical Assessment of Gene Therapy in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy.
СтатьяПоддержка исследования: вне правительства СШАПоддержка NIH: внешняя программаНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Hakim Chady H, Pérez-López Dennis, Burke Matthew J, Teixeira James, Duan Dongsheng
Аннотация
Mutations in the dystrophin gene result in Duchenne muscular dystrophy (DMD), a progressive muscle-wasting disease. Adeno-associated virus (AAV) mediated gene replacement, and CRISPR/Cas9-mediated genome editing hold the potential to treat DMD. Molecular and biochemical analyses are essential to determine gene transfer efficiency and therapeutic efficacy. In this chapter, we present a series of methods routinely used in our laboratory to extract and quantify DNA, RNA, and protein in gene therapy studies performed in the canine DMD model.