Methods in molecular biology (Clifton, N.J.) · 2023
Restoring Dystrophin Expression with Duchenne Muscular Dystrophy Exon 45 Skipping in Induced Pluripotent Stem Cell-Derived Cardiomyocytes.
СтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Sato Mitsuto, Shiba Naoko, Miyazaki Daigo, Shiba Yuji, Nakamura Akinori
Аннотация
Induced pluripotent stem cell (iPSC)-based disease model is a useful tool that can represent the pathophysiology of patient organs that are inaccessible due to invasiveness. Here, we present a method to induce differentiation of Duchenne muscular dystrophy (DMD) patient-derived iPSCs into cardiomyocytes and restore dystrophin expression by exon skipping using antisense nucleic acids. This involves a 20-day multi-step culture process for differentiation to cardiomyocytes, followed by exon-skipping experiments. Additionally, RT-PCR, western blotting, and immunocytochemistry are used to confirm the restoration of dystrophin expression.