Stem cell research · 2020
Generation of genomic-integration-free human induced pluripotent stem cells and the derived cardiomyocytes of X-linked dilated cardiomyopathy from DMD gene mutation.
Клинический случайСтатьяНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Zhu Sheng, Law Anna Hing Yee, Deng Ruixia, Poon Ellen Ngar Yun, Lo Chun Wai, Kwong Anna Ka Yee, Liang Rui, Chan Kelvin Yuen Kwong, Wong Wai Lap, Tan-Un Kian Cheng, Pijnappel W W M Pim, Chan Godfrey Chi Fung, Chan Sophelia Hoi Shan
Аннотация
We derived an integration-free induced pluripotent stem cell (iPSC) line from the peripheral blood mononuclear cells (PBMCs) of a 23-year-old male patient. This patient carries a 5' splice site point mutation in intron 1 (c.31+1G>A) of the dystrophin gene, a mutation associated with X-linked dilated cardiomyopathy (XLDCM). Sendai virus was used to reprogram the PBMCs and deliver OCT3/4, SOX2, c-MYC, and KLF4 factors. The iPSC line (HKUi002-A) generated preserved the mutation, expressed common pluripotency markers, differentiated into three germ layers in vivo, and exhibited a normal karyotype. Further differentiation into cardiomyocytes enables the study of the disease mechanisms of XLDCM.