MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1186/s13023-025-03920-z

Медицинская библиотека · Orphanet journal of rare diseases · 2025

The blind men and the elephant: recognising the multisystem symptoms of myotonic dystrophy type 1.

Leeuwenberg Kristofoor E, Bruijnes Johanna E, Karnebeek Llse, Smulders Fran, Altena-Rensen Sandra, Gorissen-Brouwers Caroline M L, Klinkenberg Sylvia, Faber Catharina G, Braakman Hilde, Mul Karlien

СтатьяОбзорПеревод пока не подготовлен

Аннотация

Although myotonic dystrophy type 1 (DM1) is named after its characteristic muscle symptoms, it is in fact a multisystem disorder that can affect many different organs. It is therefore not surprising that this disease can manifest with a myriad of symptoms, depending on the organs involved. The age of onset and severity of symptoms vary widely. Diagnostic delays of more than ten years are common and it's not unusual for an entire family to be diagnosed only after the birth of a child with a severe phenotype. Knowledge of the spectrum of possible symptoms in DM1 can aid clinicians to recognise this disorder, thereby preventing unnecessary diagnostic delay and facilitating early treatment of disease complications. Here, we present an overview of the potential symptoms of DM1 at different ages, with the aim of raising awareness among healthcare professionals about the recognition of this disabling disease.

Для цитирования: Leeuwenberg Kristofoor E, Bruijnes Johanna E, Karnebeek Llse, Smulders Fran, Altena-Rensen Sandra, Gorissen-Brouwers Caroline M L, Klinkenberg Sylvia, Faber Catharina G, Braakman Hilde, Mul Karlien. The blind men and the elephant: recognising the multisystem symptoms of myotonic dystrophy type 1.. Orphanet journal of rare diseases. 2025. DOI: 10.1186/s13023-025-03920-z.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.