Molecular diagnosis & therapy · 2026
Etuvetidigene Autotemcel: First Approval.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод в очереди
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Blair Hannah A
Аннотация
Etuvetidigene autotemcel (WASKYRA™) is an autologous haematopoietic stem cell (HSC)-based gene therapy being developed by Fondazione Telethon for the treatment of Wiskott-Aldrich syndrome (WAS). In December 2025, etuvetidigene autotemcel was approved in the USA for the treatment of paediatric patients aged 6 months and older and adults with WAS who have a mutation in the WAS gene for whom HSC transplantation (HSCT) is appropriate and no suitable human leukocyte antigen (HLA)-matched related stem cell donor is available. Etuvetidigene autotemcel was approved in the EU for the same indication in January 2026. This article summarizes the milestones in the development of etuvetidigene autotemcel leading to this first approval for the treatment of WAS.