Journal of medicine and life · 2010
Spinal muscular atrophy disease: a literature review for therapeutic strategies.
СтатьяОбзорНазвание и аннотация: Перевод пока не подготовлен
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…
Ошибки и ограничения
История · было → стало
Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.
Stavarachi M, Apostol P, Toma M, Cimponeriu D, Gavrila L
Аннотация
Currently, there is no cure for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA). Based on the available clinical and molecular findings, different therapeutic strategies were tested in vitro and in vivo and clinical trials are ongoing. The main therapeutic direction is focused on the enhancement of SMN expression by increasing the full-length (fl) SMN2 transcript levels, preventing the SMN exon 7 from skipping or from protein stabilizing. In addition, the action of neurotrophic, neuroprotective or anabolic agents is tested and stem cell and gene therapy approaches are in a promising development.