MedElevator Войти в исследования
← Поиск публикаций

DOI 10.1002/jimd.12241

Медицинская библиотека · Journal of inherited metabolic disease · 2020

Consensus guideline for the diagnosis and management of mannose phosphate isomerase-congenital disorder of glycosylation.

Čechová Anna, Altassan Ruqaiah, Borgel Delphine, Bruneel Arnaud, Correia Joana, Girard Muriel, Harroche Annie, Kiec-Wilk Beata, Mohnike Klaus, Pascreau Tiffany, Pawliński Łukasz, Radenkovic Silvia, Vuillaumier-Barrot Sandrine, Aldamiz-Echevarria Luis, Couce Maria Luz, Martins Esmeralda G, Quelhas Dulce, Morava Eva, de Lonlay Pascale, Witters Peter, Honzík Tomáš

СтатьяПоддержка NIH: внешняя программаПоддержка исследования: вне правительства СШАОбзорПеревод пока не подготовлен

Аннотация

Mannose phosphate isomerase-congenital disorder of glycosylation (MPI-CDG) deficiency is a rare subtype of congenital disorders of protein N-glycosylation. It is characterised by deficiency of MPI caused by pathogenic variants in MPI gene. The manifestation of MPI-CDG is different from other CDGs as the patients suffer dominantly from gastrointestinal and hepatic involvement whereas they usually do not present intellectual disability or neurological impairment. It is also one of the few treatable subtypes of CDGs with proven effect of oral mannose. This article covers a complex review of the literature and recommendations for the management of MPI-CDG with an emphasis on the clinical aspect of the disease. A team of international experts elaborated summaries and recommendations for diagnostics, differential diagnosis, management, and treatment of each system/organ involvement based on evidence-based data and experts' opinions. Those guidelines also reveal more questions about MPI-CDG which need to be further studied.

Для цитирования: Čechová Anna, Altassan Ruqaiah, Borgel Delphine, Bruneel Arnaud, Correia Joana, Girard Muriel, Harroche Annie, Kiec-Wilk Beata, Mohnike Klaus, Pascreau Tiffany, Pawliński Łukasz, Radenkovic Silvia, Vuillaumier-Barrot Sandrine, Aldamiz-Echevarria Luis, Couce Maria Luz, Martins Esmeralda G, Quelhas Dulce, Morava Eva, de Lonlay Pascale, Witters Peter, Honzík Tomáš. Consensus guideline for the diagnosis and management of mannose phosphate isomerase-congenital disorder of glycosylation.. Journal of inherited metabolic disease. 2020. DOI: 10.1002/jimd.12241.

Предметные рубрики MeSH

Подготовка и перевод публикации
Обработка статьи · этапы, ошибки и управление
Загрузка состояния…

История · было → стало

Состояние обновляется каждые 5 секунд, пока блок открыт. Процент показывается только там, где известен объём работы. Пауза останавливает продолжение этапа; текущий запрос к источнику может завершиться.

Тип публикации указан по данным источника. Уровень доказательности автоматически не присваивается.